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新的干细胞治疗可能有助于扭转与年龄相关的视力丧失

时间:2019-04-13 09:36:43  来源:南方39助孕

医生希望在恢复患者视力后治愈失明,”卫报报道。

英国科学家报告了2例年龄相关性黄斑变性(AMD)患者的开创性手术结果,这是老年人视力丧失的主要原因。

AMD损害视网膜的一部分,称为黄斑,负责中央视力。

最常见的形式是“干性”AMD,这会导致视力逐渐丧失。一些人继续发展“湿”AMD,所谓的因为脆弱的血管开始生长,因为身体试图修复受损的黄斑。新容器容易泄漏和流血,造成更多损坏。

研究人员使用干细胞贴片修复眼睛后部受损的膜,称为视网膜色素上皮细胞(RPE)。

一年后,两名患者都能够使用受影响的眼睛再次阅读眼镜,尽管他们的视力并不理想。

这是一个令人振奋的消息 - 对湿性AMD几乎没有有效的治疗方法,干性AMD也没有。

新的治疗方法仅针对患有湿性AMD的人进行了测试,尽管医生希望它最终可以用于两种类型。

但在我们确定这是一种可以更广泛使用的安全有效的操作之前,我们需要通过更长时间的跟进来查看更多试验操作的结果。

这个故事是从哪里来的?

进行这项研究的研究人员来自伦敦大学学院,Moorfields眼科医院和赞助该试验的制药公司Pfizer。

其他资金来自伦敦治愈失明项目,黄斑病学会,加州再生医学研究所,国家健康研究所和迈克尔尤伦基金会。

该研究发表在同行评审期刊Nature Biotechnology上。

“每日邮报”将这个故事放在首页,称其为“革命性技术”,可以“治愈病情”。BBC新闻专注于两位试验参与者中的一位,他们表示效果非常好。

虽然英国媒体的报道确实表明该行动目前仅对2人进行了测试,但对治疗所带来的潜在风险的报道较少。

没有提到研究中报告的严重不良事件,包括视网膜脱离,视网膜松动,需要紧急治疗以防止永久性视力丧失。

这是什么样的研究?

这项早期阶段1研究测试了2名湿性AMD患者接受新治疗的可行性。

没有未治疗或替代治疗的人的比较组。

当治疗非常新并且需要对其安全性和有效性进行测试时,使用这种类型的研究。

研究人员还概述了他们对小鼠和猪的初步测试,这些测试需要证明该技术足以安全地测试人类。

这项研究涉及什么?

在对动物进行初步测试后,研究人员对2名患者的手术进行了试验:一名80多岁的男性和一名60多岁的女性。两只眼睛都有严重的湿性AMD。

研究人员使用胚胎干细胞,这些干细胞有可能发展成其他类型的体细胞。他们将它们转化为RPE细胞并在聚酯膜上生长以形成贴剂。

每个微小的贴片携带大约100,000个RPE细胞。它被卷成一个特别设计的涂药器,通过一个小切口将贴片送到眼睛后部。

患者在手术期间服用类固醇片剂以防止身体排出贴片,并在眼睛中放置类固醇植入物以防止长期排斥。

随后对两个人进行监测一年,定期成像以确定贴片是否到位,细胞是否继续在贴片上生长,并检查是否有任何损伤或眼病。

他们还使用字母图表和阅读速度测试进行了视力测试,并将继续监测5年。

基本结果是什么?

两个贴片均成功植入并保持到位,直到研究结束。

成像显示RPE细胞在12个月后在贴片上存活,并且还生长到贴片周围RPE细胞不足的区域。

两人的视力都有明显改善:

1从字母表上的10个字母读到39个,另一个从8到29个 阅读速度从1分钟每分钟2个单词提高到1分钟每分钟83个单词,从另一个患者完全无法阅读到48个单词

但治疗确实会导致一些不良影响:

1名患有2型糖尿病的人看到由于需要使用类固醇治疗以防止身体排出贴片而导致病情恶化,并且还继续发展视网膜脱离(与糖尿病恶化无关) 1人在将眼睛中的类固醇植入物固定到位时出现问题

所有这些并发症都得到了成功治疗。研究人员表示,视网膜脱离不影响贴片,可能不是由它造成的 - 尽管他们“无法确定”这种治疗并没有导致风险。

患者没有达到完美的视力。一个人说她可以看得更好,但有“麻烦的扭曲”,另一个人说他的视力有所改善,但似乎比疾病前更“暗淡”。

研究员是怎么解读这个结果的?

研究人员表示,2例“尽管病情非常晚期仍显示出令人鼓舞的结果”,并“支持进一步调查我们作为AMD替代治疗策略的方法”。

他们补充说,他们的技术是“神经退行性疾病或其他具有不可逆细胞损失的疾病的潜在有效治疗策略”,开辟了将该技术用于其他不一定与眼睛有关的疾病的可能性。

结论

这些激动人心的研究结果显示,对于许多老年人导致视力丧失甚至失明的疾病,可能会有新的治疗方法。

但是这项研究还处于早期阶段 - 需要进行更大规模的长期试验,以确保其安全有效。

这项研究有一些局限性:

一年的时间不足以判断治疗的效果持续多长时间,或者是否可能出现其他副作用,例如肿瘤生长缓慢。 仅涉及2人的研究不足以评估新治疗的安全性或有效性。 没有对照组,因此我们不知道治疗方法与其他治疗方法的比较。 所研究的两个人都患有湿性AMD,所以我们不知道这种技术是否适用于干性AMD,这是更常见的形式。

进一步的研究需要回答这些问题才能开始谈论治疗作为治疗AMD的方法。据报道,研究背后的研究小组正在计划对干性AMD患者进行更大规模的试验。

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